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基因工程化间充质干细胞为帕金森病治疗带来曙光******

　　科技日报讯 (记者赵汉斌)帕金森病是继肿瘤、心脑血管疾病之后中老年健康的“第三杀手”。近日，科技日报记者从昆明理工大学灵长类转化医学研究院了解到，该院季维智院士、李天晴教授团队在应用基因工程化间充质干细胞治疗帕金森病方面取得重要进展。相关研究成果在线发表于国际期刊《自然伙伴期刊—帕金森病》。

　　目前，我国帕金森病患者已超300万人，年医疗费用超过2000亿元。这种疾病发病率和死亡率都非常高，6年内的死亡率高达66%。常规的临床治疗方法，长期使用会带来明显的副作用，后期还有失效之虞。因此开发安全、有效、经济并适合广大帕金森病患者的治疗方法，一直是整个医疗领域努力的方向。

　　李天晴、季维智团队耗时8年，潜心开发出用于帕金森病治疗的可持久稳定分泌多巴胺神经递质的基因工程化间充质干细胞，将其移植到大鼠和猴帕金森病模型后，可通过恢复纹状体多巴胺水平，实现中脑多巴胺环路的原位重建，并可快速恢复急性和慢性帕金森病猴模型的运动和非运动障碍缺陷。长达5年的结果评价，证明了该方法的安全性和有效性，显示出基因工程化间充质干细胞在未来帕金森病临床治疗应用中的巨大潜力。

　　此项研究有力地支持了基因工程化间充质干细胞移植在不同帕金森病模型中的显著治疗效果，其安全性可在移植前得以充分评估；同时可实现细胞的规模化和标准化扩增以及建立稳定的质控体系，用于细胞药物开发。此方法可以治疗包括重症在内的大部分帕金森病，且移植结果在2周内可发挥功效，有利于移植效果评价，减少临床费用。

马瑜婷代表：以源头创新守护人民生命健康******

　　【奋进新征程 建功新时代·二十大代表在基层】 

　　光明日报记者 苏雁 光明日报通讯员 姬尊雨

　　“身为科技工作者队伍中的一员，党和政府对科技创新的高度重视，对科研工作者的关心爱护，新时代科技改革发展的历史成就，我亲身经历、感受至深。”连日来，党的二十大代表、中国医学科学院苏州系统医学研究所（以下简称“系统所”）研究员、执行副院长、免疫平台主任马瑜婷积极与干部群众交流传达党的二十大精神，日程排得满满当当。

马瑜婷代表在实践活动上与青少年交流。资料图片

　　根据报告对象的不同，马瑜婷不断调整讲话稿，辗转各地为不同年龄、行业人群宣讲党的二十大精神。

　　11月11日，系统所报告厅，马瑜婷为南京师范大学苏州实验学校等学校的少先队员们上了一堂别开生面的“队课”。

　　“同学们的爸爸妈妈在小时候吃过一种‘糖丸’，这种美味的药其实是预防脊髓灰质炎的口服疫苗。”马瑜婷在面向中小学生的报告会中，总是以故事开头。“‘糖丸爷爷’顾方舟老先生就是我所在的中国医学科学院的老院长。上个月，我有幸在人民大会堂现场聆听了党的二十大报告，我国对科技创新、人才培养都非常重视。希望同学们未来报考医学院校，加入科技创新的队伍。”听到这里，现场的孩子们都鼓起了掌。

　　走上系统所8楼，两侧走廊上印有课题组简介，其中有一句话：“实验难免有失败，但科研没有死胡同，潜心思索的人总会迎来柳暗花明。”这是马瑜婷的工作信条。

　　课题组实验室对面，就是马瑜婷的办公室。距离仅七八步，她每天要往返无数遍，做实验、分析数据、指导研究生……“近期，我们经过大量的药物筛选，发现传统中药成分三氧化二砷能高效诱导免疫原性细胞死亡。我们建立了基于三氧化二砷的治疗性全细胞肿瘤疫苗制备技术和质量控制标准。这一个性化肿瘤疫苗不仅易于制备，而且抑癌效果显著，和PD-1单抗联合使用，能发挥1+1>2的抗癌效果。这是‘老药新用’的一次大胆尝试。”马瑜婷告诉记者。

　　坐落于苏州工业园区的系统所，是由中国医学科学院北京协和医学院与江苏省、苏州市、苏州工业园区合作共建的新型研究机构。2014年系统所注册成立，次年，马瑜婷放弃国外优渥的待遇回国，并作为首批员工加入。系统所成立之初，实验用具等配备不够齐全，“一开始经常得拎着冰盒到处租用设备做实验”。如今的系统所，已发展成为颇具影响力的生物医药创新高地。

　　党的二十大报告提出“加快实施创新驱动发展战略”，最能引起马瑜婷共鸣，这也是她传达党的二十大精神的汇报重点。“科技创新贵在发现重大科学问题，产生原创理论，打破固有观念，迎难而上，聚焦突破。”马瑜婷说，2016年9月，中国医学科学院启动医学与健康科技创新工程（以下简称“创新工程”），以“揭榜挂帅”方式鼓励科研人员进行系统攻关。马瑜婷坦言，选准关键方向、给予充足的资金支持，创新工程能够让科研人员定下心来大胆探索、深入开展原始创新，避免在争取经费和“文山会海”中分散精力。

　　“手捧党的二十大报告，我们深切体会到党中央对于科技创新和健康中国的高度重视。”马瑜婷感慨，“国家大力支持科研的源头创新，鼓励发现原创靶点、机理和药物。我们团队的科研工作将着力推进创新药研发，以肿瘤免疫学守护人民生命健康。”

　　《光明日报》（ 2022年11月23日 05版）

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）